Pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) cobraram da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) nesta terça-feira (16), em audiência pública na Câmara dos Deputados, a liberação do medicamento Elevidys para o tratamento da doença. A venda e o uso do remédio estão suspensos temporariamente no Brasil desde julho de 2025.

A DMD é uma doença genética degenerativa rara que causa o enfraquecimento progressivo dos músculos. Os sinais costumam aparecer entre os 2 e 4 anos de idade. Na adolescência, os pacientes geralmente precisam usar cadeira de rodas. Em estágios mais avançados, a doença pode comprometer os músculos cardíacos e a respiração.

O pai do primeiro paciente a receber o Elevidys no país, Humberto Scherer, criticou a decisão da agência. Durante a reunião, ele exibiu um vídeo do filho Guilherme, de 7 anos, correndo e subindo escadas.

“A trajetória da nossa vida é um ponto de interrogação. Para as crianças com Duchenne, é um ponto final. Esse medicamento dá a chance de essa criança ter esse ponto de interrogação e ter uma vida”, disse.

O apelo foi reforçado pelo médico Erick Cavalcanti, pai de outro paciente que mantém a força muscular após dois anos da aplicação. Ele pediu o fim da suspensão, que dura 11 meses.

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“Não houve registro de reações graves em crianças de 4 a 7 anos, idade aprovada pela Anvisa em 2024”, afirmou Cavalcanti. Segundo ele, os problemas apontados no mundo ocorreram em adolescentes ou em testes para outras doenças.

O debate na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência foi proposto pelo deputado Max Lemos (União-RJ).

“Hoje está provado que o Elevidys traz esperança”, disse Lemos. O deputado adiantou ainda que pretende apresentar um projeto de lei para destinar recursos das bets para custear o medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS).

Vinicius Loures / Câmara dos Deputados

Familiares de pacientes protestaram durante o debate

Mortes de pacientes
Segundo a Anvisa, a suspensão preventiva do medicamento ocorreu após o registro de três mortes de pacientes nos Estados Unidos, provocadas por falência do fígado. A agência aguarda informações complementares da Roche Farma Brasil sobre eficácia e estudos de acompanhamento de longo prazo.

Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, João Batista da Silva Júnior explicou que o medicamento recebeu um registro excepcional e condicional em dezembro de 2024. A autorização exige a entrega de relatórios anuais de monitoramento, mas a farmacêutica, por uma mudança de protocolo, deixou de enviar dados sobre a eficácia.

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“Não estamos falando de dipirona. Estamos falando de um produto complexo, de riscos, de populações que precisam ser respeitadas do ponto de vista de dar a esperança adequada”, declarou.

Silva Júnior ressaltou que dados de 2026 indicam que os pacientes começam a piorar a partir do terceiro ano de tratamento. A agência também identificou que metade dos seis eventos adversos no Brasil ocorreu por uso fora das especificações da bula (off-label).

“A Anvisa fez, então, uma suspensão cautelar para tentar entender o que estava acontecendo”, justificou o gerente.

Como alternativa, a Anvisa analisa o medicamento Givinostat, com resultado previsto para o bimestre de julho e agosto de 2026.

O deputado Vitor Lippi (PSD-SP), que é médico, defendeu rapidez na liberação do medicamento e argumentou que riscos de lesão hepática são comuns a outros remédios.

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“Essa questão de ter efeito hepático é bastante frequente entre os medicamentos, o que não significa que eles são proibidos ou haja um impedimento de uso”, avaliou. Para o parlamentar, a demora reduz as chances de os pacientes terem uma vida saudável.

A advogada Daniela Forti questionou o representante da agência se a perda de tempo para o paciente seria pior do que a falta de dados técnicos. Silva Júnior respondeu que é preciso descobrir se a piora após o segundo ano é causada pela falha do remédio ou pela evolução natural da doença.

Ela sugeriu então a devolução do acesso provisório ao produto, argumentado que a própria agência já reconheceu a segurança do produto.

“A gente poderia se utilizar justamente disso: dar continuidade ao registro com excepcionalidades, para averiguação”, propôs.

Diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, Luciene Bonan fechou o debate sinalizando que a pasta considera aceitável analisar a inclusão do Elevidys no SUS. Contudo, o governo federal aguarda a decisão final da Anvisa sobre o registro da fórmula.

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Reportagem – Murilo Souza
Edição – Geórgia Moraes