Atualmente, somente pessoas com até 18 anos incompletos podem ter acesso, por meio do SUS, ao medicamento burosumabe — que é utilizado no tratamento do raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (também conhecido como XLH). Mas, durante audiência pública no Senado nesta quinta (23), os debatedores pediram que o SUS também ofereça o medicamento para os adultos portadores da doença.

Promovida pela Comissão de Direitos Humanos do Senado (CDH), a audiência aconteceu a pedido da presidente do colegiado, Damares Alves (Republicanos-DF). Ela fez a solicitação por meio do requerimento REQ 41/2026.

A senadora explicou que o XLH é uma doença genética rara, crônica e progressiva, que compromete o metabolismo do fosfato e afeta a mineralização óssea ao longo de toda a vida, com repercussões significativas na mobilidade, na autonomia e na qualidade de vida dos pacientes.

Ela acrescentou que portadores adultos frequentemente enfrentam dor crônica, deformidades ósseas, limitação funcional progressiva e perda de capacidade laboral, com repercussões diretas sobre suas inserções social e econômica.

Damares também citou dados da Endocrine Society, que estima cerca de um caso da doença para cada 20 mil indivíduos no mundo.

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Para a senadora, existe uma lacuna relevante na política pública atualmente vigente para essa doença, já que pacientes adultos não têm direito ao tratamento adequado por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). Por essa razão, o medicamento precisa ser adquirido no mercado privado ou por meio da judicialização (quando se recorre à Justiça para obrigar o SUS ou os planos de saúde a fornecerem o burosumabe).

— O medicamento burosumabe encontra-se incorporado ao SUS para tratamento pediátrico [ou seja, para crianças e adolescentes], conforme deliberações da Conitec [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia do SUS]. Entretanto, não há previsão de continuidade terapêutica para pacientes adultos, o que gera uma ruptura assistencial no momento da transição da adolescência para a fase da vida adulta. Essa descontinuidade não representa apenas uma limitação técnica, mas um descompasso entre política pública e a realidade clínica da doença, que persiste ao longo de toda a vida — ressaltou.

Representantes do Ministério da Saúde presentes no debate explicaram que a decisão da Conitec de não incorporar a oferta do burosumabe para adultos se baseou em avaliações de evidências clínicas e análises econômicas de custo. Eles também observaram que há diferenças no tratamento de criança e adultos portadores de XLH.

Damares informou que a CDH poderá criar um grupo de trabalho para tratar do assunto.

Burosumabe para adultos

Ao descrever o funcionamento do XLH, a médica nefrologista Maria Helena Vaisbich afirmou que essa doença não é pediátrica (ou seja, não afeta somente crianças e adolescentes) e que os adultos portadores da patologia obtêm uma qualidade de vida consideravelmente melhor quando utilizam o burosumabe.

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Segundo ela, estudos clínicos apresentaram evidências suficientes para que se recomende o tratamento com esse medicamento não somente para crianças, mas também para adultos.

Maria Helena lembrou, inclusive, que o uso de burosumabe por crianças e adultos foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), embora isso não obrigue o SUS a oferecê-lo gratuitamente aos adultos. A decisão de não incluir o medicamento entre os que são oferecidos pelo SUS aos adultos foi da Conitec.

— Quando o burosumabe foi incorporado pelo SUS para ser oferecido às crianças, eu fiquei parcialmente feliz. Mas é uma doença que persiste no adulto. Ela é crônica. Essa doença não tem fim — destacou Maria Helena.

Argumento semelhante foi apresentado pela diretora da instituição Mundo XLH, Rafaelli Cardoso Silva. Para ela, oferecer o tratamento (pelo SUS) apenas para crianças e adolescentes desconsidera a natureza permanente da doença, e, por isso, o tratamento deveria ser contínuo. Rafaelli disse que a barreira da idade resulta em adultos que permanecem com dor, que perdem mobilidade e têm complicações progressivas.

— O que vai acontecer com essa pessoa [ao atingir 18 anos]? Ela vai perder todos os ganhos terapêuticos [com o uso do medicamento] que teve durante a sua jornada da infância e da adolescência. Provavelmente vai ter agravamento dos sintomas — salientou.

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Convivendo com o XLH

Durante a audiência, pacientes e seus familiares discorreram sobre o convívio com a doença. Segundo Isaura Terezinha da Silva, que é ao mesmo tempo paciente e mãe de uma portadora de XLH, a falta de continuidade no acesso ao tratamento representa uma dificuldade adicional em relação às dificuldades impostas pela própria patologia.

— Por muito tempo, a sociedade e até mesmo a medicina me disseram que a dor era normal e que eu havia de me conformar com as deformidades e as cirurgias. A verdade é que não há nada de normal em sentir os próprios ossos enfraquecerem a cada passo. O XLH não afeta apenas o meu caminhar, afeta o meu direito de trabalhar, de ser independente, de viver um dia sem dor — relatou Isaura.

Maria Lúcia de Almeida Moura Gomes, sua irmã e seu sobrinho são portadores da doença, mas apenas ela (por meio da Justiça) e o sobrinho têm acesso ao tratamento pelo SUS. Ela afirmou que o burosumabe acabou com as dores que sentia e lhe possibilitou ter uma vida com qualidade. Para Maria Lúcia, o recurso à judicialização não deveria ser o caminho para se ter acesso ao medicamento gratuitamente.

— O ideal é que todas as pessoas com diagnóstico de XLH, sejam crianças ou adultos, também tenham acesso ao tratamento de forma garantida, contínua e segura, porque quando o tratamento depende da judicialização, ele não traz a segurança de que a gente precisa para viver. Ele vem acompanhado de muita incerteza sobre a continuidade, sobre a interrupção, sobre conseguir manter o avanço que a gente conquistou. Quando o tratamento chega, ele muda a vida — declarou ela.

Impacto social

Os participantes do debate também apontaram o impacto social resultante do acesso ao tratamento. Segundo eles, os pacientes que utilizam o medicamento se tornam aptos a trabalhar e a produzir, reduzindo assim os gastos da Previdência Social e do sistema de saúde.

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Por outro lado, eles observaram que pacientes sem acesso ao tratamento apresentam maior incapacidade funcional, pois precisam se afastar do trabalho, precisam realizar cirurgias frequentemente e dependem de cuidado constante.

— Falar sobre raquitismo não é só falar da questão estética, como muitos falam. É falar sobre qualidade de vida, é falar sobre um adulto que poderá trabalhar, porque cada um gostaria de trabalhar, gostaria de contribuir para sua família e não depender de um benefício. É falar sobre o que eu posso fazer com minhas mãos, trabalhando, gerando receita, gerando emprego para outras pessoas — declarou Rodrigo de Araújo da Silva, secretário da Federação das Associações de Doenças Raras do Norte e Nordeste (Fedrann).

Ministério da Saúde

Representante do Ministério da Saúde, Rafael Poloni afirmou que a recomendação da Conitec feita no ano passado (de que o SUS não deveria incorporar o medicamento para  o tratamento de adultos) se baseou em avaliações de evidências clínicas e análises econômicas de custo.

Mas ele ressaltou que a decisão pode ser submetida a um novo processo de avaliação pela Conitec caso sejam apresentados fatos novos que possam alterar o resultado da análise feita pela comissão.

Também representante do Ministério da Saúde, a médica Gabriela Hidalgo destacou que, no caso do XLH, há diferenças no tratamento de crianças e no tratamento de adultos.

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Gabriela disse que garantir o tratamento até os 18 anos é fundamental para mudar o curso da doença e evitar a incapacidade permanente. Já na fase adulta, segundo ela, devem-se incluir cuidados paliativos precoces para reduzir o sofrimento e melhorar a qualidade de vida.

— É importante, sim, diferenciar. Com a criança, há uma importância especial: é preciso garantir que isso seja precoce e contínuo até os 18 anos sem falta. Já para o adulto, quando o osso está formado, a intenção é outra, mas ela não é menor, porque é preciso garantir qualidade de vida e dignidade — argumentou ela.

Grupo de trabalho

Damares Alves informou que a CDH irá produzir um relatório a partir das informações apresentadas na audiência, e que o documento será encaminhado ao Ministério da Saúde.

A senadora também disse que a comissão presidida por ela poderá criar um grupo de trabalho — que incluiria a participação de técnicos e representantes das sociedade — para aprofundar a discussão sobre o assunto.

Agência Senado (Reprodução autorizada mediante citação da Agência Senado)

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Fonte: Agência Senado